近日，蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)——蘇州血霽生物科技有限公司所提交的“臍帶血來源的巨核細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND）獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理，這是全球首個巨核細胞注射液的正式臨床試驗申請。

該產(chǎn)品為血霽生物自主研發(fā)的使用干細胞分化獲得的同種異體巨核細胞產(chǎn)品，適應(yīng)癥為腫瘤引起的血小板減少癥，這將是現(xiàn)有的血小板生成素(TPO)治療和血小板輸注的巨大補充，有望為每年幾千萬人次的血小板減少癥人群帶來新希望，具有重要的社會價值和經(jīng)濟價值。

血霽生物的“臍帶血來源的巨核細胞注射液”為造血干細胞作為源頭細胞，未經(jīng)任何基因編輯，通過無血清、無飼養(yǎng)層細胞、無永生化操作、無雜細胞殘留的定向誘導(dǎo)分化體系產(chǎn)生高質(zhì)量、大規(guī)模、穩(wěn)定可控的巨核細胞。該細胞產(chǎn)品安全穩(wěn)定、可凍存復(fù)蘇、無傳染病風(fēng)險、無致瘤風(fēng)險，符合血液輸注用于不同年齡段、用于不同疾病的訴求，不需要多年隨訪畸胎瘤，是血霽生物堅持做最安全、最潔凈、可重復(fù)輸注的輸血產(chǎn)品的理念的體現(xiàn)。該注射液未來將有望用于不同程度的血小板減少癥患者的提升血小板數(shù)量的治療。該藥物也是全球首個獲得FDA認可的RPDD和ODD雙認定的巨核細胞注射液產(chǎn)品，可以用于兒童和成人的巨大血小板綜合癥和先天性無巨核細胞血小板減少癥的治療。除了這些適應(yīng)癥外，巨核細胞注射液也在同步開發(fā)其他幾個相關(guān)適應(yīng)癥的管線。

該項目如果能夠順利完成NMPA的默示許可，血霽生物將會盡快啟動正式臨床試驗，未來有望為不同程度的血小板減少和相關(guān)血液疾病的病人提供通用型、現(xiàn)貨型、價格可控、持續(xù)時間長、臨床價值高的全球First-in-Class的創(chuàng)新藥物，讓我國在巨核細胞和血小板的細胞治療賽道上保持遙遙領(lǐng)先的狀態(tài)。

血霽生物

血霽生物于2021年在蘇州工業(yè)園區(qū)成立，是由海歸專家創(chuàng)立的體外再生造血世系（包括血液細胞和免疫細胞）的新型細胞治療企業(yè)，具有獨特的干細胞重編程、編輯和分化技術(shù)，以血小板的體外再生作為做優(yōu)先和核心發(fā)展的方向，切入成體干細胞和iPSCs細胞定向分化的細胞治療領(lǐng)域。公司先后被評為蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍企業(yè)、省級小微企業(yè)雙創(chuàng)基地，以及中國、江蘇、蘇州三個層級的潛在獨角獸企業(yè)。